Há 11 meses, os EUA A Food and Drug Administration (FDA) encerrou o ensaio clínico de Fase I/II “IGNITE DMD” da Solid Biosciences (SLDB) depois que um dos jovens pacientes envolvidos no ensaio sofreu um “evento adverso grave”. Apesar da recuperação do paciente em questão, de nenhum novo paciente ter sofrido eventos adversos tão graves e de a empresa ter fornecido à FDA “informações e medidas destinadas a melhorar a segurança do paciente” e “dados relacionados a melhorias no processo de fabricação”, a FDA recusou-se a permitir testes para retomado em julho e pediu à Solid Biosciences que fornecesse ainda mais informações sobre seus testes e sobre as medidas de segurança que propôs adicionar para colocar os testes de volta nos trilhos. Avançamos mais três meses e - sucesso! Na quinta-feira, a Solid Biosciences confirmou que a FDA “suspendeu a suspensão clínica” dos seus ensaios, reconhecendo que a empresa “abordou satisfatoriamente todas as questões de suspensão clínica”. No futuro, a empresa planeja remover a maioria dos capsídeos virais vazios (o invólucro proteico que contém o material viral) e limitar o peso máximo dos pacientes infantis que entram nos testes a 18 kg, de modo a reduzir a carga viral do SGT-001. terapia a que os pacientes estão expostos. Como o nome sugere, os testes IGNITE DMD da Solid Biosciences têm como objetivo retardar ou reverter os efeitos da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética que causa degeneração muscular progressiva e fraqueza principalmente em meninos de dois anos ou mais (o que explica o baixo peso máximo dos participantes do ensaio). O SGT-001 da empresa é uma terapia genética que injeta em um paciente um vírus modificado, contendo DNA codificado para corrigir os problemas que causam a doença. Pelo menos é o que deveria acontecer em teoria. Os ensaios IGNITE DMD foram concebidos para descobrir se funciona na prática e, graças à reconsideração da FDA, agora estes ensaios poderão ser retomados – provavelmente no primeiro trimestre de 2021. Numa nota quinta-feira, o analista da Chardan, Gbola Amusa, confirmou que a decisão da FDA coloca o desenvolvimento do SGT-001 “de volta ao curso” no sentido de abordar uma oportunidade de mercado global de US$ 50 bilhões. Se aprovado, o tratamento será uma das “relativamente poucas” terapias genéticas já aprovadas para uso humano em todo o mundo, colocando a Solid Biosciences numa posição de liderança neste mercado. E como os produtos de terapia genética como o SGT-001 são considerados “novos, complexos e relativamente difíceis de fabricar”, as barreiras à entrada neste mercado para concorrentes seriam significativas. sem riscos, mas que poderia, se o tratamento for comprovado, elevar as ações da Solid Biosciences de seu preço atual de US$ 4 e passar para US$ 12.50 ou mais. A propósito, este novo preço-alvo é mais do que o dobro do que Amusa avaliava a empresa antes da decisão da FDA de quinta-feira e implica um aumento de 208% em relação aos níveis atuais. E, de fato, Amusa pondera que “com o progresso”, o tratamento “poderia levar o SLDB significativamente além de nossa meta de preço atualizada de US$ 12.50” – e observa repetidamente que, nos anos anteriores, as ações da Solid Biosciences chegaram a atingir “picos máximos de > US$ 50/sh, ” implicando que a eventual vantagem poderia ser ainda maior do que o que ele está preparado para postular hoje. (Para ver o histórico da Amusa, clique aqui) No geral, o SLDB possui uma classificação de Compra Moderada do consenso dos analistas, com base em 2 classificações de “compra” e 1 de “manutenção”. As ações estão sendo vendidas por US$ 4.06, e o preço-alvo médio de US$ 7.17 implica um potencial de valorização de 79%. (Consulte a análise de ações do SLDB no TipRanks) Para encontrar boas ideias para negociação de ações de saúde com avaliações atraentes, visite Melhores ações para comprar do TipRanks, uma ferramenta recém-lançada que reúne todos os insights de ações do TipRanks.Isenção de responsabilidade: as opiniões expressas neste artigo são exclusivamente aqueles dos analistas apresentados. O conteúdo deve ser usado apenas para fins informativos.
Há 11 meses, os EUA A Food and Drug Administration (FDA) encerrou o ensaio clínico de Fase I/II “IGNITE DMD” da Solid Biosciences (SLDB) depois que um dos jovens pacientes envolvidos no ensaio sofreu um “evento adverso grave”. Apesar da recuperação do paciente em questão, de nenhum novo paciente ter sofrido eventos adversos tão graves e de a empresa ter fornecido à FDA “informações e medidas destinadas a melhorar a segurança do paciente” e “dados relacionados a melhorias no processo de fabricação”, a FDA recusou-se a permitir testes para retomado em julho e pediu à Solid Biosciences que fornecesse ainda mais informações sobre seus testes e sobre as medidas de segurança que propôs adicionar para colocar os testes de volta nos trilhos. Avançamos mais três meses e - sucesso! Na quinta-feira, a Solid Biosciences confirmou que a FDA “suspendeu a suspensão clínica” dos seus ensaios, reconhecendo que a empresa “abordou satisfatoriamente todas as questões de suspensão clínica”. No futuro, a empresa planeja remover a maioria dos capsídeos virais vazios (o invólucro proteico que contém o material viral) e limitar o peso máximo dos pacientes infantis que entram nos testes a 18 kg, de modo a reduzir a carga viral do SGT-001. terapia a que os pacientes estão expostos. Como o nome sugere, os testes IGNITE DMD da Solid Biosciences têm como objetivo retardar ou reverter os efeitos da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética que causa degeneração muscular progressiva e fraqueza principalmente em meninos de dois anos ou mais (o que explica o baixo peso máximo dos participantes do ensaio). O SGT-001 da empresa é uma terapia genética que injeta em um paciente um vírus modificado, contendo DNA codificado para corrigir os problemas que causam a doença. Pelo menos é o que deveria acontecer em teoria. Os ensaios IGNITE DMD foram concebidos para descobrir se funciona na prática e, graças à reconsideração da FDA, agora estes ensaios poderão ser retomados – provavelmente no primeiro trimestre de 2021. Numa nota quinta-feira, o analista da Chardan, Gbola Amusa, confirmou que a decisão da FDA coloca o desenvolvimento do SGT-001 “de volta ao curso” no sentido de abordar uma oportunidade de mercado global de US$ 50 bilhões. Se aprovado, o tratamento será uma das “relativamente poucas” terapias genéticas já aprovadas para uso humano em todo o mundo, colocando a Solid Biosciences numa posição de liderança neste mercado. E como os produtos de terapia genética como o SGT-001 são considerados “novos, complexos e relativamente difíceis de fabricar”, as barreiras à entrada neste mercado para concorrentes seriam significativas. sem riscos, mas que poderia, se o tratamento for comprovado, elevar as ações da Solid Biosciences de seu preço atual de US$ 4 e passar para US$ 12.50 ou mais. A propósito, este novo preço-alvo é mais do que o dobro do que Amusa avaliava a empresa antes da decisão da FDA de quinta-feira e implica um aumento de 208% em relação aos níveis atuais. E, de fato, Amusa pondera que “com o progresso”, o tratamento “poderia levar o SLDB significativamente além de nossa meta de preço atualizada de US$ 12.50” – e observa repetidamente que, nos anos anteriores, as ações da Solid Biosciences chegaram a atingir “picos máximos de > US$ 50/sh, ” implicando que a eventual vantagem poderia ser ainda maior do que o que ele está preparado para postular hoje. (Para ver o histórico da Amusa, clique aqui) No geral, o SLDB possui uma classificação de Compra Moderada do consenso dos analistas, com base em 2 classificações de “compra” e 1 de “manutenção”. As ações estão sendo vendidas por US$ 4.06, e o preço-alvo médio de US$ 7.17 implica um potencial de valorização de 79%. (Consulte a análise de ações do SLDB no TipRanks) Para encontrar boas ideias para negociação de ações de saúde com avaliações atraentes, visite Melhores ações para comprar do TipRanks, uma ferramenta recém-lançada que reúne todos os insights de ações do TipRanks.Isenção de responsabilidade: as opiniões expressas neste artigo são exclusivamente aqueles dos analistas apresentados. O conteúdo deve ser usado apenas para fins informativos.
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